基因治疗 - 治愈疾病的有希望的方法

于2014年10月14日发布

基因治疗 - 技术智能服务

基因疗法是“使用基因作为药物”,其涉及将治疗基因转移到个体的特定细胞中以修复不健康的基因。该疗法包括一组致力于涉及给予DNA或RNA的策略以改变基因的表达或正确的异常基因。基因疗法广泛用于固化疾病,如血症血症,血友病B,SCID-X1,帕金森病,肾上腺育种,急性淋巴细胞白血病,多发性腹肌和艾滋病毒。

作为基因治疗研究为了治愈几种疾病(包括危及生命的人),预计到2017年的全球基因治疗市场将增加70.2%至7.94亿美元。

每年有超过1300项专利申请

基因治疗专利备案

自2010年以来,专利申请呈指数级增长,2011-12年期间出现了显著增长。申请数量的增加归因于对癌症等疾病的医疗需求未得到满足,以及其市场规模庞大。由于基因疗法的前景看好,许多生物技术公司已经开始投资和研究基因疗法。

美国统治了大约6,104项的基因治疗研究空间。亚洲国家,如中国和日本,在基因治疗领域具有大量备案,表明公司在研发空间中越来越令人兴趣。

顶级公司专注于基因治疗的不同方面

大型制药/生物技术巨头,如诺华,雅培,Genentech,Sanofi,Roche和Amgen,在基因治疗领域中操作。到目前为止,学术界是基因治疗的主要启动子;然而,目前,学术和行业伙伴关系正在推动新的基因治疗研究。最近的合作的例子包括诺斯斯塔瓦尼亚诺特和宾夕法尼亚大学之间的伙伴关系,GSK和San Raffaele Telethon Gene治疗学院(Tiget)和生物罗林和伦敦大学学院。

在美国大学的基因治疗中进行了许多研究项目。宾夕法尼亚大学加州大学,宾夕法尼亚大学和约翰霍普金斯大学都是与基因治疗有关的专利的顶级大学之一。

诺华,Roche,Genentech,Isis Pharmaceutical等公司在基因治疗领域有几项专利。此外,法国国家卫生和医学研究所(Inserm),公共科技学院,具有相当多的专利。

公司 提交的数量专利(2008年起) 重点关注领域
加利福尼亚大学 93. 在特定载体的帮助下递送“正确”基因
杜邦公司 91. 癌症的基因治疗
Roche Ltd. 62 可用于基因疗法的病毒载体
INSERM 58 病毒载体可用于非单基因视网膜疾病的基因治疗
诺华 54. 改进基因转移载体生产平台利用基因治疗针对复杂疾病进行治疗

资料来源:基于Thomson Innovation数据的Aranca分析

未来的靶向癌症和艾滋病毒等复杂疾病的研究

最初,随着人们认为,由于人们认为,在临床试验的受试者中认为,基因治疗被收到了很多悲观主义,以便使用人类与基因治疗有关的临床试验的受试者。然而,随着时间的推移,基因治疗已被证明是治疗几种疾病的有用方法。基因治疗的初步研究主要是在单一的疾病上进行的;然而,目前,研究项目专注于癌症和艾滋病毒的复杂疾病。

与基因治疗有关的各种缺点,例如在DNA中的错误位置插入新基因,将其他基因(除了感兴趣的基因之外)递送到病毒载体的细胞,毒性和炎症反应,载体病毒感染一种以上类型的细胞,蛋白质的过表达和免疫系统的并发症。有强烈的研究重点来解决这些问题,最近的大多数专利都集中在:

  • 高效传递病毒载体的基因操纵;
  • 新的病毒载体供货;和
  • 新疾病的各种给药和剂量范围。